Возможности и способности науки по модифицированию геномов, чтобы предотвратить болезнь или изменить физические особенности, значительно продвинулись за последнее десятилетие. С тех пор, как в начале 1950-х годов была обнаружена структура двойной спирали ДНК, учёные не только выдвинули гипотезу о возможности искусственного модифицирования ДНК для изменения функций организма, но и значительно продвинулись в экспериментах...

Первое одобренное испытание генной терапии было проведено в 1990 году, когда четырёхлетней девочке удалили собственные лейкоциты, которые были в последствие дополнены генами, вырабатывающими фермент аденозиндеаминазу (ADA). А затем повторно введены в её организм для лечения ADA - дефицита, генетического заболевания, заключающегося в препятствовании способности иммунной системы человека бороться с болезнями.

В результате такого вмешательства тело пациентки начало продуцировать фермент ADA. Но новые лейкоциты с исправленным геном организм пациентки не смог вырабатывать самостоятельно, и для поддержания нормального состояния ей пришлось продолжать получать инъекции, содержащие отредактированные лейкоциты.

Теперь генная инженерия стала более точной и доступной, чем когда-либо прежде. И во многом благодаря новому генетическому инструменту CRISPR-Cas9, впервые использованному в 2013 году для модификации эукариотических клеток (сложных клеток с ядром). Инструмент редактирования генов работает в три этапа:

- Находит целевой участок ДНК.
- «Вырезает» этот участок с помощью фермента Cas9.
- Производит замену удаленного участка ДНК новым генетическим материалом.

Техника может быть использована для широкого спектра применений - от увеличения мышечной массы домашнего скота до производства устойчивых и плодотворных культур. Также эксперты в области генетики указывают на то, что с помощью CRISPR-Cas9 можно будет осуществлять лечение таких заболеваний, как рак, путём изъятия клеток иммунной системы пациента с последующей их модификацией и повторного введения их в тело пациента для лучшей борьбы с болезнью.

В конце 2018 года китайские исследователи во главе с Хэ Цзянькуй объявили, что они использовали CRISPR-Cas9 для генетической правки человеческих эмбрионов, которые затем были перенесены в матку женщины. Этот эксперимент привёл к рождению девочек-близнецов - первых детей с отредактированными генами.

Геномы близнецов были изменены, чтобы сделать девочек более устойчивыми к ВИЧ. Но несмотря на то, что опыт прошёл довольно успешно, многие критики указывали на большую вероятности присутствия элементов риска, связанных с тем, что генетические изменения могли также привести и к непредсказуемым изменениям в организмах новорождённых близнецов.

Эта работа в целом была осуждена широким научным сообществом как неэтичная и опасная, что свидетельствует о необходимости более строгих протоколов и правил использования мощных новых инструментов. Особенно это важно, когда речь идёт об изменении в ДНК эмбрионов с последующим использованием для рождения живых детей.